Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения Европейского медицинского агентства (CHMP EMA) выдал 24 июня разрешение на продажу в странах Европы препарата Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской BioMarin для лечения гемофилии A у взрослых, не имеющих антител к AAV5.
Компания ранее подавала заявку на одобрение этого лекарственного средства в США, но FDA отклонило ее, отметив, что для принятия окончательного решения о препарате необходимо предоставить двухлетние данные клинических исследований безопасности и эффективности.
Пациенты с гемофилией А не могут вырабатывать фактор VIII (белок, необходимый для свертывания крови и остановки кровотечений). Гемофилия А – редкое истощающее заболевание, поражающее примерно 0,7 из 10 тысяч человек в ЕС. Лекарства, разрешенные в настоящее время для лечения гемофилии А, в основном содержат фактор VIII для замены отсутствующего белка. Доступные методы лечения требуют одной или нескольких инъекций в неделю (или в месяц), которые нужно вводить на протяжении всей жизни.
Roctavian – первая генная терапия для лечения гемофилии А. Действующее вещество Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, основано на вирусе, который содержит ген фактора VIII; после введения пациенту в виде разовой инфузии ожидается, что он перенесет ген фактора VIII в клетки печени, что позволит им вырабатывать недостающий фактор VIII. Это помогает крови легче сворачиваться и сокращает количество кровотечений. Пока неизвестно, как долго длится лечебный эффект от этой разовой инфузии у отдельного пациента. Устойчивый положительный эффект лечения в течение двух лет после однократной инфузии был зарегистрирован примерно у 100 пациентов в основном исследовании. У нескольких пациентов эффект продлился до пяти лет.