Американский производитель лекарств Pfizer объявил, что его экспериментальная генная терапия для лечения гемофилии B, редкого наследственного заболевания крови, достигла основной конечной точки в испытании третьей стадии.
«Компания Pfizer сообщила о положительных результатах исследования третьей фазы BENEGENE-2 (NCT03861273) по оценке fidanacogene elaparvovec, экспериментального препарата генной терапии для лечения взрослых с гемофилией B средней и тяжелой степени», – говорится в сообщении.
Данные исследования показали, что однократная доза терапии превосходила текущий стандарт лечения, помогая снизить частоту кровотечений у пациентов с умеренно тяжелыми и тяжелыми формами заболевания.
У людей, страдающих от этого заболевания, не вырабатывается белок свертывания крови, называемый фактором IX. Терапия Pfizer, fidanacogene elaparvovec, предназначена для того, чтобы помочь пациентам самостоятельно вырабатывать фактор IX после однократного лечения, в отличие от современных методов лечения, которые сосредоточены на регулярных вливаниях белка извне.
В 2014 году производитель лекарств приобрел права на этот препарат у подразделения Roche – Spark Therapeutics – за $20 млн в виде авансового платежа.
Pfizer также тестирует другие экспериментальные генные терапии в качестве потенциальных средств лечения гемофилии А, связанной с нарушением свертываемости крови, а также мышечной дистрофии Дюшенна.