Согласно отчету Ассоциации исследователей и производителей фармацевтической продукции США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America), в биофармацевтических компаниях США на стадии разработки находится 452 кандидата в препараты для лечения редких (орфанных) заболеваний.
Так, проводятся клинические исследования упомянутых лекарственных средств или заявки на их одобрение находятся на рассмотрении в Управлении по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA). Из них 105 предназначены для терапии онкологических заболеваний, 85 — наследственной патологии, 65 — лейкемии, 32 — неврологических расстройств, 28 — инфекционных и 20 — респираторных заболеваний (рисунок). Среди других разработок — кандидаты в препараты для лечения аутоиммунных заболеваний, нарушений со стороны органа зрения, заболеваний кожи, крови, сердечно-сосудистой системы, нарушения пищеварения, роста.
Источник: АПТЕКА