ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Ежегодно регистрируется 1-2 заболевших на 100 тысяч населения. Характерной чертой ХМЛ является наличие в лейкемических клетках так называемой филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой перестройки — хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена, BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии заболевания. Именно продукт этого патологического гена является мишенью для современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить показатели выживаемости больных. PF-114 разрабатывается в качестве нового таргетного препарата, подавляющего активность этого химерного белка.
По информации пресс-службы «Сколково», в рамках планируемого исследования 1-й фазы предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование должно стартовать в конце мая-начале июня 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства Здравоохранения РФ в Москве; по мере исследования препарата запланировано подключение второго центра — Северо-западного федерального медицинского исследовательского центра им. В.А.Алмазова в Санкт-Петербурге.
Ранее Фонд Сколково одобрил компании Фьюжн Фарма грант на проведение клинического исследования.
Гермес Чилов, генеральный директор ООО «Фьюжн Фарма», кандидат химических наук: «Наступает очень ответственный момент в жизни компании и лекарственного препарата PF-114! Все участники процесса, не только мы, но и врачи-исследователи, и пациенты, и специалисты по ХМЛ во всем мире сейчас нетерпением будут ждать результатов клинического исследования, насколько эффективным и безопасным окажется препарат. Думаю, что уже в этом году можно будет ждать новостей из нашего клинического исследования.»
Кристина Ходова, руководитель направления «Онкологиия/Иммунология» Фонда Сколково, кандидат медицинских наук: «Данные первого клинического исследования препарата PF-114 будут играть ключевую роль в дальнейшем развитии компании «Фьюжн Фарма». Проделана огромная работа по подготовке к нему, включая большой объем доклинических исследований и разработку протокола, совместную подготовку врачей-исследователей. Наступает тот этап развития проекта, который мы с нетерпением ждали. И не только Фонд и разработчики, но и врачи, и пациенты.»