В прошлом году акции VRTX упали на 25%, однако теперь руководство Vertex заявляет, что компания имеет четкий план развития и намерена увеличить доход уже в 2017 г. Основной точкой роста для Vertex будет препарат Orkambi для пациентов с муковисцидозом. В 2015 г. препарат начал продаваться в США, а также получил одобрение регулирующих органов в Европе. В настоящее время около 9 тыс. пациентов получают лечение Orkambi, но в Vertex полагают, что это число можно увеличить до 25 тыс. Сделать это планируется в первую очередь за счет европейского рынка. По прогнозам компании, на продажах Orkambi она может получить в 2017 г. от $1,1 млрд до $1,3 млрд. Впрочем, конечная цифра дохода будет зависеть от итогов переговоров по величине компенсации за лекарство в каждой из европейских стран .
Руководство Vertex намерено расширить применение своих препаратов. В этом случае количество пациентов, принимающих препараты Vertex от муковисцидоза, увеличится до 44 тыс. Уже сейчас у Vertex есть данные по результатам испытания Orkambi для лечения детей в возрасте от 6 до 11 лет . В дальнейшем компания намерена изучить возможность использования препарата для детей 2-5 лет. Препарат Kalydeco, если его использовать для лечения больных муковисцидозом с мутацией остаточной функции белка, может быть полезен 5 тыс. пациентов по прогнозам компании. FDA уже один раз отклонила Kalydeco в качестве терапии при этом типе мутации, но Vertex продолжает переговоры с регулятором о перспективах этого препарата.
Также Vertex развивает направление по созданию следующего поколения корректоров для муковисцидоза (препаратов, позволяющих «некачественному» белку CFTR правильно расположиться на поверхностной мембране). У Vertex несколько проектов в этом сегменте, и компания рассчитывает на потенциальный рынок в 68 тыс. пациентов. Vertex готовится объявить данные трех клинических исследований с участием тройной комбинации препаратов во второй половине 2017 г. Исследования включают tezecaftor, Kalydeco и один корректор следующего поколения.
Кроме прочего, Vertex инвестирует в лечение муковисцидоза с использованием генетических подходов. В 2015 г. Vertex заключила сделку с CRISPR Therapeutics (CRSP, NASDAQ), которая является одним из лидеров в разработке новой технологии редактирования генов с использованием белка cas9. С июля 2016 г. Vertex сотрудничает с частной компанией Moderna Therapeutics и уже получила доступ к технологиям редактирования РНК, которая заставляет легочные клетки производить функциональный белок CTFR у больных муковисцидозом.
Таким образом, Vertex занимается разработкой разных методов лечения муковисцидоза, что укрепляет позиции компании на этом рынке. В среднем в мире 1 из 2,5 тыс. новорожденных имеют это генетическое заболевание. Современные препараты позволяют продлить жизнь таких пациентов до 30-45 лет.
Руководство Vertex Pharmaceuticals прогнозирует доход 2017 г. между $1,79-$2,01 млрд. Продажи препарата Orkambi продолжат расти, в то время как продажи Kalydeco скорее всего останутся на прежнем уровне.