Эффективность нусинерсена была продемонстрирована в ходе клинических исследований, прошедших при участии 121 пациента. У всех участников заболевание было диагностировано в возрасте до 6 месяцев. В зависимости от группы, пациенты прошли лечение новым препаратом или вошли в контрольную группу. Эффективность терапии оценивалась по показателям моторных функций. Согласно собранным данным, у 40% пациентов было отмечено улучшение состояния. В дополнительном открытом неконтролируемом исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).
Препарат нусинерсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Благодаря положительному решению Еврокомиссии, Ionis получит заранее определенную выплату за получение маркетингового разрешения, а также будет получать роялти с продаж нусинерсена во всем мире.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Лекарственный препарат был зарегистрирован в декабре 2016 года в США. Там стоимость терапии составляет 125 тыс. долларов за инъекцию.