Принятое решение основывается на результатах исследования III фазы ALEX, которые показывают, что лечение препаратом Алеценза обеспечило статистически значимое снижение риска прогрессирования заболевания или смерти (выживание без прогрессирования, ВБП) на 47% (HR=0,53, 95% CI: 0,38, 0,73, p<0,0001) по сравнению с кризотинибом по оценке независимого наблюдательного комитета (ННК). Медиана ВБП составила 25,7 месяца (95% CI: 19,9, не достигнуто) у пациентов, получавших Алецензу, по сравнению с 10,4 месяца (95% CI: 7,7, 14,6) у получавших кризотиниб. Профиль безопасности Алецензы согласуется с наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Исследование также показало, что Алеценза обеспечила значимое снижение риска распространения заболевания в головной мозг или центральную нервную систему (ЦНС) по сравнению с кризотинибом на 84% (HR=0,16, 95% CI: 0,10, 0,28, p<0,0001). Вывод основан на анализе времени до прогрессирования в ЦНС, в котором было показано, что в группе Алецензы (12%) риск распространения в ЦНС, как в первую локализацию при прогрессировании заболевания, был ниже, чем в группе кризотиниба (45%).
«Наша цель состоит в разработке лекарств, которые смогут значительно превзойти стандарты терапии, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – В базовом исследовании наш препарат Алеценза существенно продлил время, в течение которого пациенты жили без прогрессирования заболевания по сравнению с кризотинибом, а также продемонстрировал заметное снижение риска распространения злокачественного заболевания в мозг».
В сентябре 2016 года Алеценза получила от FDA статус «прорыв в терапии» (BTD) для лечения взрослых пациентов с распространенным ALK-положительным НМРЛ, ранее не получавших лечения ALK-ингибиторами. Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний; этот статус помогает как можно скорее получить разрешение FDA и сделать новые препараты доступными для пациентов. Результаты исследования III фазы ALEX были одновременно представлены на ежегодной конференции 2017 года Американского общества клинической онкологии (ASCO) и опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (New England Journal of Medicine). В дальнейшем Алеценза была включена в рекомендации NCCN в качестве варианта первой линии терапии при ALK-положительном метастатическом НМРЛ (категория 1, предпочтительный вариант).
Кроме принятия указанного выше решения, FDA также заменило на постоянное одобрение ранее предоставленный препарату Алецензы в декабре 2015 года статус ускоренного одобрения для применения при ALK-положительном метастатическом НМРЛ у пациентов, у которых наблюдалось ухудшение после лечения кризотинибом или непереносимость данного препарата (вторая линия терапии).