Иммунотерапия Ziopharm основана на двух перспективных направлениях исследований. Первая разработка предлагает стимулирование иммунной системы пациента на контролируемое локальное производство фактора IL-12, активирующего работу лейкоцитов. Вторая разработка предполагает обеспечение нового иммунного ответа за счет введения генетически модифицированных Т-клеток.
Исследованием эффективности терапии с помощью IL-12 Ziopharm занимается совместно с компанией Intrexon Corporation (XON, NYSE). Разработчики продвигают генную терапию рецидивирующей глиобластомы. Терапия под названием Ad-RTS-hIL-12 представляет собой аденовирусный вектор, вводимый через одну инъекцию в опухоль головного мозга.
В исследовании фазы I получены убедительные данные, демонстрирующие безопасность контролируемой локальной экспрессии IL-12. Рандомизированное контрольное исследование подтвердило активность препарата Ziopharm в качестве монотерапии и в комбинации с ниволумабом.
Второй перспективной разработкой Ziopharm является Т-клеточная терапия. Компания продвигает свою невирусную платформу Sleeping Beauty (SB) для очень быстрого производства генетически модифицированных T-клеток. Первые клинические испытания с использованием этого подхода, как ожидается, начнутся в 2018 г. Ранее клинические испытания первого и второго поколения продемонстрировали безопасность и устойчивое сохранение вливаемых CD19-специфических CAR + T-клеток. В настоящее время компания рассчитывает инициировать исследование третьего поколения, которое использует SB для изготовления T-клеток, экспрессирующих интерлейкин-15 менее чем за два дня. Такое применение платформы позволит снизить затраты на терапию Т-клетками и существенно расширить ее применение.
Таким образом, Ziopharm с помощью инновационных методов иммунной терапии разрабатывает новые способы лечения онкологических заболеваний. Портфель компании включает ряд клеточных терапевтических средств как в клиническом, так и в доклиническом тестировании. В настоящее время растет интерес к генной и клеточной иммунотерапии. Вероятно, эти методы лечения будут востребованными в ближайшие десятилетия. Потому Ziopharm в долгосрочной перспективе может стать одним из основных бенефициаров коммерциализации новых методов лечения онкологических заболеваний с высокой летальностью.