В 2017 году российские научные группы, занимающиеся оптогенетикой в МГУ, в Институте биоорганической химии РАН и Институте вышей нервной деятельности и нейрофизиологии РАН, объединили усилия, чтобы создать препарат, восстанавливающий светочувствительность сетчатки.
Ученые сконструировали последовательность нуклеотидов, которая пристраивается рядом с генетическим аппаратом живой клетки и организует фабрику по производству светочувствительных белков. Этот генетический конструкт доставляет до места назначения искусственный вирус, не способный сам размножаться, но умеющий проходить через клетки. В другие ткани организма, например в мышечную и соединительную, вирус проникнуть не может.
Препарат с генетическим конструктом впрыскивали в глаз слепым мышам, выведенным специально для эксперимента. Подопытные грызуны уже через две недели начинали различать свет и тень, то есть могли ориентироваться в пространстве, но предметы и цвета не видели.
«Разумеется, мы не собираемся останавливаться на достигнутом. Наш консорциум планирует создавать новые лекарства и немедленно пробовать их на подопытных мышах. Работа продолжится до тех пор, пока мы не найдем препарат, способный полностью возвращать зрение. Но уже имеющаяся технология находится, как говорится, на переднем крае науки. Представьте: один укол — и к человеку на много лет вернется зрение, пусть пока и не в полной мере», — говорит Павел Балабан, профессор, заведующий лабораторией клеточной нейробиологии Института высшей нервной деятельности и нейрофизиологии РАН.
Препарат, успешно испытанный на мышах, предстоит еще многократно проверить, провести клинические испытания. По словам эксперта, это все сделают в 2019-2020 годах.
Производство же в данном случае запускать не требуется, что сильно упрощает выход лекарства на рынок. Дело в том, что одному человеку потребуется тысячная доля миллилитра препарата, даже для сотни миллионов пациентов хватит и десятых долей литра. Такие объемы несложно получить в одной научной лаборатории.