Безопасность и эффективность новой терапии изучалась в четырех клинических исследованиях. Было показано, что у 94% взрослых пациентов (и 94-100% детей) на фоне лечения буросумабом достигается нормальный уровень сывороточного фосфата, по сравнению с 8% в плацебо-группе.
Буросомаб является моноклональным антителом, специфичным к фактору роста фибробластов 23 (FGF23), участвующему в фосфорно-кальциевом обмене в организме. FGF23 вырабатывается в костной ткани и увеличивает потери фосфора с мочой за счет блокады натрий-фосфорного транспортера в проксимальном канальце нефрона.