Острый миелоидный лейкоз — быстро прогрессирующее заболевание, при котором отмечается увеличение количества аномальных лейкоцитов в кровотоке и костном мозге. По оценкам Национального института рака при Национальном институте здоровья США (National Cancer Institute at the National Institutes of Health), у примерно 19,5 тыс. лиц будет диагностирован острый миелоидный лейкоз и около 10,7 тыс. пациентов с данной онкопатологией умрут из-за нее в 2018 г.
Следует отметить, что ивосидениб является первым в своем классе препаратов — ингибиторов изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1). Его применение может привести к полной ремиссии у некоторых пациентов и уменьшению потребности в переливаниях эритроцитов и тромбоцитов.
Эффективность препарата изучена в несравнительном клиническом исследовании с участием 174 взрослых пациентов с рецидивным или рефрактерным острым миелоидным лейкозом и мутацией в гене IDH1. При медиане последующего наблюдения 8,3 мес у 32,8% пациентов наблюдалась полная ремиссия или полная ремиссия с частичным гематологическим восстановлением, которая продолжалась в среднем 8,2 мес. Из 110 пациентов, которым требовалось переливание крови из-за острого миелоидного лейкоза в начале исследования, у 37% не было такой необходимости на протяжении минимум 56 дней после лечения ивосиденибом.
Побочные эффекты при терапии данным препаратом включают усталость, увеличение количества лейкоцитов, боль в суставах, диарею, одышку, отек рук и ног, тошноту, боль или появление язв во рту, нерегулярное сердцебиение, сыпь, лихорадку, кашель, запор. Препарат не рекомендуется принимать женщинам, которые кормят грудью, поскольку это может нанести вред новорожденному ребенку.