Самым продаваемым препаратом BioMarin Pharmaceutical остается Vimizim для терапии генетической болезни Моркио, продажи которого выросли на 24% год к году. Реализация Kuvan (терапия фенилкетонурии у детей) увеличились на 7%, благодаря высокому спросу в США, где количество пациентов увеличилось на 10% год к году.
Новый препарат Brineura, нацеленный на лечение генетического заболевания CLN2 (нейрональный цероидный липофусциноз), по итогам второго квартала принес менее $11 млн. Но это объясняется относительно небольшой адресной аудиторией препарата.
В течение квартала BioMarin Pharmaceutical получила одобрение FDA на коммерческое использование препарата Palynziq для лечения фенилкетонурии у взрослых. В настоящее время препарат также рассматривается европейскими регуляторами.
Менеджмент BioMarin Pharmaceutical отмечает, что одобрение Palynziq в США и Европе (ожидается во второй половине 2019 г.) позволит компании к 2020 г. достичь $2 млрд продаж только при наличии текущих коммерческих продуктов.
BioMarin Pharmaceutical планирует в ближайшие кварталы увеличивать расходы на исследования и проведение клинических испытаний. Речь идет в том числе о генной терапии гемофилии valoctocogene roxaparvovec (val rox). Испытания препарата фазы III планируется завершить в первом квартале следующего года.