FDA одобрило препарат Гемлибра при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей в возрасте от рождения, с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Сейчас Гемлибра является единственным профилактическим средством для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, которое можно вводить подкожно, с использованием различных режимов дозирования (один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели). Данное одобрение основано на положительных результатах исследований III фазы HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 профилактика Гемлиброй обеспечила статистически и клинически значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики (первичная конечная точка), а также по всех остальным конечным точкам, связанным с кровотечениями, а в исследовании HAVEN 4 препарат показал клинически значимый контроль кровотечений.

Майкл Каллаган, врач-гематолог их детской больницы штата Мичиган в Детройте:

«Во многих вариантах профилактического лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII требуются внутривенные инфузии несколько раз в неделю. Но несмотря на это, у пациентов могут происходить кровотечения, поэтому существует потребность в дополнительных вариантах лечения. Одобрение Гемлибры – важное достижение для всего сообщества гемофилии А – впервые за почти 20 лет у нас появился новый класс препаратов. Гемлибра может уменьшить кровотечения и предлагает новый способ дозирования – подкожное введение один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели».

Сандра Хорнинг, врач, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош»:

«Сегодняшнее одобрение Гемлибры отражает нашу приверженность к инновациям и к разработке лекарств, способных вывести стандарты лечения на новый уровень, – говорит. Сейчас Гемлибра является единственным препаратом, который одобрен FDA для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, на основании профиля эффективности и безопасности, продемонстрированного в четырёх базовых исследованиях. Мы хотим поблагодарить сообщество по гемофилии за сотрудничество, которое помогло нам предоставить этот новый вариант лечения всем, кто живет с гемофилией А».

Гемлибра – первое средство, обеспечившее значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с предшествующей профилактической терапией фактором VIII – рекомендованным стандартом лечения, что демонстрируется статистически значимым снижением на 68% (95% CI: 48,6; 80,5, p<0,0001) частоты эпизодов кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, в проспективном сравнении у пациентов (n=48), которые ранее получали профилактику фактором VIII в неинтервенционном исследовании и в дальнейшем перешли на профилактику Гемлиброй.

FDA предоставило Гемлибре статус «прорыв в терапии» при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, препарат получил право на приоритетное рассмотрение, которое получают препараты, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) рассматривается заявка на внесение изменений в регистрационное удостоверение показания «гемофилия А без ингибиторов к фактору VIII». В данную заявку включены данные из исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. Продолжается направление заявок в другие регулирующие органы по всему миру.

Гемлибра была одобрена FDA в ноябре 2017 года для взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Препарат был изучен в рамках одной из крупнейших программ базовых клинических испытаний с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре базовых исследования HAVEN.