Болезнь Гоше относят к редкой группе наследственных заболеваний – лизосомным болезням накопления. В мире около 6 тысяч человек страдают этим недугом, примерно 450 из них проживают в России. Основным методом лечения пациентов с болезнью Гоше является ферментзаместительная патогенетическая терапия. Пациенты вынуждены получать инфузии 2 раза в месяц пожизненно. Имиглюцераза является «золотым стандартом» лечения болезни Гоше во всем мире и приводит к нормализации работы пораженных органов и систем. Спустя несколько лет терапии большая часть пациентов возвращаются к активному образу жизни.
Все пациенты с болезнью Гоше в России, вне зависимости от статуса инвалидности или региона проживания, обеспечиваются препаратами за счет государства.
Глуразим® – первый отечественный биоаналог имиглюцеразы, который может применяться как для лечения взрослых пациентов, так и детей. Разработка отечественного биоаналога имиглюцеразы, по заданию Правительства РФ, велась компанией ГЕНЕРИУМ с 2013 года.
Клинические исследования, проведенные в полном соответствии с международными требованиями в отделении орфанных заболеваний Государственного Научного медицинского Центра Гематологии в Москве, показали, что российская разработка полностью соответствует оригинальному препарату, в том числе в области эффективности и безопасности.
Генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Дмитрий Кудлай:
«В преддверии дня Редких болезней 28 февраля мы с гордостью можем сказать, что с регистрацией отечественной имиглюцеразы в стране наступает новый этап развития научных основ промышленных биотехнологий. Ведь именно разработки технологической платформы для производства имиглюцеразы в США позволили в короткие сроки произвести прорыв в терапии болезней Фабри и Помпе. Болезнь Гоше, как самая распространенная из болезней лизосомального накопления, стала моделью отработки базовых подходов к производству терапевтических энзимов. Мы уверены, что ожидания российских пациентов с болезнью Гоше будут оправданы, поскольку на всех этапах исследования препарат показывал полную эквивалентность оригинальному лекарственному средству».
Общественные организации «Союз пациентов с болезнью Гоше» и «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» приветствуют появление в стране российского биоаналога имиглюцеразы, ссылаясь на позитивное мнение пациентов, принимавших участие в исследовании.
До сегодняшнего дня жизнь российских пациентов с болезнью Гоше полностью зависела от поставок импортных препаратов. Появление российского биоаналога имиглюцеразы облегчит финансовое бремя государства и даст возможность пациентам уверенно смотреть в завтрашний день, не опасаясь за свое будущее.