Регистрационное досье на данный лекарственный препарат было представлено в Министерство здравоохранения Российской Федерации с целью государственной регистрации в ноябре 2018 года. На данный момент это первый и единственный одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.
Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен», фармацевтического подразделения «Джонсон & Джонсон», Россия и СНГ:
«Понимая огромную неудовлетворённую медицинскую потребность в терапии спинальной мышечной атрофии в России, мы совместно со всеми заинтересованными сторонами прикладываем максимальные усилия для того, чтобы сделать терапию этого заболевания доступной. Мы рады, что Министерство здравоохранения Российской Федерации также отмечает значимость проблемы, предоставляя препарату для лечения спинальной мышечной атрофии орфанный статус. Совместно с партнерами мы продолжим работать в области повышения осведомлённости о спинальной мышечной атрофии, обсуждения вопросов регистрации и доступа к терапии этого заболевания».
Ольга Германенко, учредитель и директор благотворительного фонда «Семьи СМА», отметила:
«Мы рады, что регуляторные органы понимают и разделяют ту неотложную необходимость в терапии заболевания, о которой говорим, и присуждают данному лекарственному препарату статус орфанного, что означает ускоренную процедуру рассмотрения досье на него. Мы с нетерпением и надеждой будем ждать результатов этого рассмотрения».