За счет этой благотворительной помощи 1000 человек с гемофилией А в развивающихся странах в течение пяти лет будут получать профилактическое лечение препаратом Гемлибра, при этом особое внимание будет уделяться пациентам с острой потребностью в таком лечении, включая людей любого возраста с ингибиторами к фактору VIII и детей без ингибиторов к фактору VIII. Доступ к профилактическому лечению (стандарт терапии при гемофилии А для предотвращения кровотечений в большинстве развитых стран) в развивающихся странах существенно ограничен, выделяются лишь ограниченные ресурсы для неотложных ситуаций и острых кровотечений. В рамках программы гуманитарной помощи ВФГ профилактическое лечение в настоящее время предоставляется примерно для 1500 человек с гемофилией А.
«Благодаря благотворительной помощи компании «Рош» намного больше людей с гемофилией А смогут получить профилактику по программе гуманитарной помощи ВФГ. Важно отметить, что благодаря этой помощи возможность лечения получат также люди с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, для которых ранее выбор методов лечения был очень ограничен или лечение отсутствовало, – говорит президент ВФГ Ален Вейлл. – Повышение доступности профилактического лечения может иметь огромное значение в странах с недостаточными возможностями по диагностике и лечению гемофилии А».
Большинство людей с гемофилией в развивающихся странах совсем не получают лечения, или оно является недостаточным, что существенно влияет на состояние их здоровья, качество и продолжительность жизни. В странах, где нет доступа к лечению, дети с тяжелой формой гемофилии часто не доживают до совершеннолетия.
«Мы гордимся тем, что присоединились к программе гуманитарной помощи ВФГ – важной инициативе, направленной на решение проблемы отсутствия доступа к медицинской помощи для людей с наследственными нарушениями свертываемости крови в развивающихся странах, – говорит Билл Андерсон, руководитель подразделения Фарма в компании «Рош». – Партнерство с ВФГ отражает нашу приверженность сообществу гемофилии и стремлению обеспечить быстрый, широкий и устойчивый доступ к препарату Гемлибра для всех пациентов с гемофилией А в мире, которые могут получить пользу от этого важного варианта лечения».
Гемлибра имеет регистрацию в более чем 50 странах мира для применения в качестве рутинной профилактики с целью предотвратить или снизить частоту эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрело в приоритетном порядке и одобрило 4 октября 2018 года применение Гемлибры для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей, в возрасте от рождения, с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Комитет ЕС по лекарственным средствам для человека (CHMP) 1 февраля 2019 года рекомендовал зарегистрировать в ЕС препарат Гемлибра компании «Рош» для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у взрослых и детей с тяжёлой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Продолжается подача заявок в регулирующие органы во всем мире и регистрация препарата Гемлибра.