Препарат предназначен для лечения пациентов с бета-талассемией (с 12 лет), нуждающихся в регулярных переливаниях крови и не имеющих подходящих доноров для трансплантации стволовых клеток. Бета-талассемия — редкое наследственное заболевание крови, при котором развивается тяжелая анемия.
Во время разработки препарат получил статус орфанного. Стоит отметить, что разработка генной терапии осуществлялась при поддержке ЕМА в рамках программы PRIME (PRIority MEdicines). Эта платформа, в частности, призвана наладить диалог с разработчиками перспективных инновационных препаратов на ранних этапах. Такое взаимодействие способствовало формированию более «сильного» пакета документов, что позволило ускорить процедуру оценки и принять решение всего за 150 дней, что в отношении лекарственных средств для передовой терапии на сегодня является рекордным.
Решение о предоставлении условного разрешения на маркетинг Zynteglo принято во время мартовского заседания CHMP. Еще 3 препарата получили положительное решение Комитета о расширении показаний к применению.
*В рамках этого подхода препараты, которые могли бы обеспечить неудовлетворенные потребности пациентов, могут быть выведены на рынок до получения всей необходимой информации. Для того чтобы получить условное разрешение на маркетинг, имеющиеся данные должны указывать на то, что преимущества применения препарата перевешивают возможные риски, а заявитель — быть в состоянии предоставить исчерпывающие клинические данные в будущем.