«Решение FDA позволяет врачам впервые начать лечение первичной причины муковисцидоза у детей в возрасте от шести месяцев с возможностью изменения течения заболевания», — сказала Маргарет Розенфельд из Seattle Children’s Research Institute and Department of Pediatrics, University of Washington School of Medicine.
Положительное решение FDA основано на данных, полученных после 24 недель изучения группы 11 детей с муковисцидозом в возрасте от шести до 12 месяцев с одной из 10 мутаций в гене CFTR (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H). Исследование продемонстрировало профиль безопасности, сходный с тем, который наблюдался в предыдущих исследованиях фазы 3 у детей старшего возраста и взрослых; большинство побочных эффектов имели легкую или среднюю степень тяжести, но ни один пациент не прекратил терапию.
Результаты данного исследования были представлены в октябре 2018 года на 32-й ежегодной Североамериканской конференции по муковисцидозу (North American Cystic Fibrosis Conference).
«Проявления муковисцидоза часто присутствуют при рождении, что подчеркивает наше стремление охватить самых маленьких пациентов, которые могут принять участие в наших клинических испытаниях, — сказала Решма Кевалрамани, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Vertex. — Важнейшим результатом нашей работы стала возможность лечения шестимесячных детей с муковисцидозом с помощью KALYDECO».