«Транстиретин-опосредованный амилоидоз – это редкое, сложное и зачастую смертельное заболевание», — сказал Норман Стокбридж, доктор медицинских наук, директор Отделения сердечно-сосудистых и почечных лекарств в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Лечение, которое мы сегодня одобряем, является важным достижением в лечении кардиомиопатии, вызванной транстиретин-опосредованным амилоидозом».
ATTR вызывается накоплением аномальных отложений определенных белков, известных как амилоиды, в органах и тканях организма, что мешает их нормальному функционированию. Эти отложения белка чаще всего встречаются в сердце и периферической нервной системе.
FDA выдало разрешение на Vyndaqel в приоритетном и ускоренном порядке, препарат получил статус «прорывной терапии». Vyndaqel и Vyndamax получили обозначения «Препараты для лечения орфанных заболеваний», которое предусматривает оказание помощи и поддержки при разработке препаратов для лечения редких заболеваний.
Одобрение Vyndaqel и Vyndamax было предоставлено фирме FoldRx, дочерней компании Pfizer.