В частности, юрист Межрегиональной общественной организации «Другая Жизнь» Кирилл Куляев привёл данные по количеству клинических исследований орфанных препаратов в России и в мире.
Так по словам эксперта, в России 11 марта 2019 года был зарегистрирован отечественный биоаналог препарата экулизумаб от компании «Генериум». Способ применения, как и у оригинального препарата от компании Alexion — раз в две недели внутривенно капельно. В декабре 2018 года в Америке одобрен препарат с МНН ревулизумаб для лечения ПНГ. Он применяется внутривенно капельно, но уже, в отличие от первого поколения препаратов, инъекции проводятся раз в 8 недель.
Сейчас в России проходят КИ препарата от компании Alexion. Но в России теперь уже предполагается и новый способ введения — подкожные инъекции. Так же в нашей стране начинаются КИ внутривенного введения препарата. Разработку препарата биоаналога экулизумаб ведёт компания BIOCAD. Проводит клинические исследования своего препарата в России компания Apellis. Препарат подразумевает подкожное введение каждые три дня. Так же на III фазе КИ в России находится препарат компании Ra Pharmaceutical. На II фазе КИ находится препарат от компании Novartis. Он подразумевает ежедневное пероральное применение. Компания «Фармапарк» проводит I стадию КИ биоаналога препарата экулизумаб.
Есть ряд исследований, которые в России не проходят, но они идут в мире. В частности, у компаний Akari, Amgen, Achillion, Regeneron, ещё один препарат Novartis, Alnylam, Roche.
«Таким образом, мы видим, что мире идёт как минимум, 14 клинических исследований. В России эта цифра почти в два раза меньше. И тем не менее, прогрессивная тенденция в плане разработки орфанных препаратов, совершенствование способов введения не может не радовать. Очевидно, вектор намечен. И, я уверен, ситуация будет развиваться в этом направлении», — отметил Кирилл Куляев.