Согласно руководству, плацебо следует рассматривать только в рандомизированных контролируемых исследованиях для лечения онкологических заболеваний или гематологических злокачественных новообразований, «когда наблюдение является стандартом лечения» или в исследованиях с «определенными особенностями проведения».
«Плацебо-контролируемое исследование может быть полезно или предпочтительно при поддерживающей терапии, при разработке дополнительных испытаний, в испытаниях адъювантной терапии, а также при отсутствии доступного лечения при данных показаниях», — пишет FDA.
Руководство содержит ряд рекомендаций для спонсоров, рассматривающих плацебо-контролируемый дизайн исследования, отмечая, что спонсоры «должны предоставить обоснование для его проведения» и описание плана применения слепого метода при проведении клинических исследований.
FDA также утверждает, что от применения слепого метода следует отказаться, когда пациенты испытывают неблагоприятные ощущения, предположительно связанные с исследуемым лекарственным средством. Если спонсор поддерживает слепой метод, когда заболевание пациента повторяется или прогрессирует, или после неблагоприятного события, то он должен предоставить обоснование и признать риски подхода в документах информированного согласия, отмечает ведомство.