Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Rozlytrek (энтеректиниб), разработанный компанией Genentech и предназначенный для лечения злокачественных новобразований со специфическим биомаркером – мутацией, связанной со слиянием генов рецепторов нейтротрофической тирозинкиназы. Rozlytrek рекомендуется для лечения взрослых и детей старше 12 лет, которые исчерпали все доступные терапевтические возможности.
«Мы живем в интересную эпоху инноваций в сфере лечения рака, наше ведомство продолжает следить за развитием тканевой агностической терапии, которая может полностью трансформировать данную область, — заявил исполняющий обязанности комиссара FDA Нед Шарплесс. — Используя инструменты ускоренного рассмотрения, включая статус «прорывной терапии», мы поддерживаем работу в сфере разработки точечных онкологических препаратов, которые позволяют целенаправленно и более эффективно бороться с раком. Мы по-прежнему убеждены в необходимости поддержки инновационных разработок в области лечения онкологических заболеваний на основе растущего понимания основополагающей биологии заболеваний», — подчеркнул Шарплесс.
По словам Ричарда Паздура, директора Управления гематологических и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA, решение FDA основано на данных четырех клинических исследований, в ходе которых была доказана эффективность препарата. Общий уровень ответа на лечение показали 57% пациентов, при этом у 7,4% наблюдалось полное излечение опухоли, у 61% было достигнуто уменьшение ее объемов на протяжении девяти месяцев или дольше.
В сообщении FDA также отмечается, что препарат Rozlytrek был также одобрен для лечения взрослых с метастатическим немелкоклеточным раком легких с мутацией гена ROS1. Клинические исследования продемонстрировали 78%-й уровень ответа на лечение препаратом, при этом у 5,9% пациентов наблюдалось исчезновение опухоли, а у 55% было достигнуто улучшение состояния на протяжении 12 месяцев или дольше.
К наиболее распространенным побочным эффектам применения Rozlytrek относятся: усталость, запор, отек, головокружение, диарея, тошнота, одышка, миалгия, когнитивные нарушения, увеличение веса, кашель, рвота, лихорадка, артралгия и нарушения зрения. Наиболее серьезными побочными эффектами называются застойная сердечная недостаточность, беспокойство, депрессия, головокружение, изменение структуры сна, переломы скелета, гепатотоксичность, гиперурикемия, нарушение сердечного ритма и зрения.
Разрешение на применение препарата Rozlytrek – третье в истории FDA, полученное на онкологический препарат, действие которого направлено на биомаркер, а не локализованную в определенном месте опухоль. Ранее аналогичные разрешения FDA получили препараты пембролизумаб и ларотрэктиниба.