Продукты ERT, которые обычно включают в себя экзогенное снабжение отсутствующим или дефектным белком, могут помочь вылечить множество заболеваний, возникающих в результате наличия наследственных дефектных генов (например, болезнь Гоше, болезнь Фабри, болезнь Помпе), объясняет FDA.
В Руководстве, которое является доработкой проекта, выпущенного в мае 2015 года, обсуждаются различные рекомендации по разработке неклинической программы, включая выбор видов животных, модели заболеваний, нюансы токсикологических исследований, надлежащую лабораторную практику и разработку продуктов для последующих клинических испытаний. FDA отмечает, что окончательная версия включает изменения, основанные на комментариях, представленных в 2015 году компаниями Eisai, Merck, Shire и отраслевой группой BIO.
Ведомство подчеркнуло, что выпущенное руководство – единственное, в котором содержатся рекомендации по содержанию и объему неклинической информации, необходимой для поддержки начала клинических испытаний, проведения текущих клинических разработок и получения маркетингового одобрения на продукты ERT. Руководство содержит и последовательные рекомендации для неклинических исследований, которые призваны ускорить разработку продуктов ERT, используемых для лечения редких болезней, особенно у педиатрических пациентов, заключает FDA.