Антисмысловой олигонуклеотид под названием AKCEA-ANGPTL3-LRx предназначен для снижения выработки в печени ангиопоэтин-подобного белка 3-го типа (ANGPTL3) — ключевого регулятора уровня триглицеридов, холестерина, глюкозы в крови. AKCEA-ANGPTL3-LRx в настоящее время оценивается в исследовании 2-й фазы у пациентов с сахарным диабетом 2-го типа, гипертриглицеридемией и неалкогольной жировой болезнью печени. Ionis Pharmaceuticals уже сообщала о многообещающих работах в лечении гиперхолестеринемии.
Согласно условиям соглашения, Akcea и Ionis получат авансовый лицензионный платеж в размере 250 млн дол. США, который будет поровну разделен между двумя компаниями. Компании также имеют право получать промежуточные платежи на этапах разработки, регуляторного одобрения и продаж в размере до 1,3 млрд дол., а также роялти по результатам продаж. Перед подачей заявки на получение разрешения на маркетинг Akcea имеет право по своему усмотрению совместно с Pfizer участвовать в определенных мероприятиях по коммерциализации продукта в США.
Многообещающим является, в частности, будущее позиционирование продукта для лечения неалкогольной жировой болезни печени, которая в ближайшие десятилетия, вероятно, заменит алкогольное поражение и гепатит С в качестве ведущих причин трансплантации печени.