Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.
На сегодняшний момент программа доступа к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.
В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.
Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. Этот препарат является модификатором сплайсинга гена SMN2.