Администрация США по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) одобрила препарат Jelmyto (mitomycin gel, гель митомицина), первую терапию для лечения низкокачественного уротелиального рака верхних мочевыводящих путей (УРВМП). Рак уротелия – это рак слизистой мочевыделительной системы.
Большинство случаев рака уротелия приходится на мочевом пузырь, однако УРВМП возникает в слизистой оболочке почки или мочеточника. УРВМП может блокировать мочеточник или почку, вызывая отек, инфекции, а также нарушение функции почек, при этом низкокачественный УРВМП встречается достаточно редко, однако только в Соединенных Штатах от него страдает от 6 000 до 8 000 новых пациентов.
«Это первое разрешение, специально предназначенное для пациентов с низкокачественным УРВМП, которое дает им шанс, в противном случае может потребоваться нефроуретерэктомия, – сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA. – Из-за серьезных проблем с лечением, связанных со сложной анатомией верхних мочевыводящих путей, многие пациенты нуждаются в радикальном хирургическом вмешательстве – обычно это полное удаление пораженной почки, мочеточника и мочевого пузыря. Jelmyto впервые предлагает пациентам альтернативный вариант лечения».
Jelmyto – это алкилирующий препарат, ингибирует транскрипцию ДНК в РНК, останавливая синтез белка и снижая способность раковой клетки размножаться. FDA одобрило Jelmyto на основе результатов клинического испытания с участием 71 пациента с низкокачественным УРВМП. Полный ответ был получен у 41 пациента (58%) после шести курсов еженедельной терапии. 19 пациентов (46%), которые достигли полного ответа, продолжали иметь полный ответ на 12-месячной отметке.
Препарату было присвоено обозначение «прорыв в терапии» и «приоритетный обзор», что позволило не только ускорить разработку, но и рассмотрение лекарственного средства. Jelmyto присвоен статус орфанного препарата, разрешение на него получила компания UroGen Pharma, Inc.