Администрация США по продуктам питания и лекарственным средствам (FDA) одобрила препарат в инъекционной форме Crysvita (буросумаб – burosumab-twza) для лечения пациентов в возрасте двух лет и старше с опухоль-индуцированной остеомаляцией (ОИО), также известной как онкогенная остеомаляция, которая является редким паранеопластическим нарушением, вызываемым опухолями, секретирующими фосфатурический гормон – фактор роста фибробластов 23 (FGF23) – и характеризующимся гипофосфатемией и недостаточной минерализацией костей (остеомаляцией).
Разрешение на препарат Crysvita предоставлено компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Тереза Э. Кехо (Theresa E. Kehoe), доктор медицинских наук, исполняющая обязанности директора Отделения общей эндокринологии в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA, прокомментировала расширение показаний для препарата Crysvita:
Лечение ОИО направлено на выявление и удаление опухоли, которая вызывает заболевание. Однако, когда это невозможно, Crysvita может помочь повысить уровень фосфатов в крови. Первая одобренная FDA терапия для лечения этого тяжелого заболевания является важным шагом в поиске вариантов лечения для пациентов, живущих с ОИО, у которых опухоль не может быть обнаружена или удалена.
Безопасность и эффективность Crysvita были оценены в двух исследованиях, в которые было включено 27 взрослых с ОИО. В обоих исследованиях пациенты получали Crysvita каждые четыре недели. В первом исследовании половина пациентов достигла нормальных уровней фосфатов на 24 неделе и поддерживала нормальные или почти нормальные уровни фосфатов на 144 неделе. Во втором исследовании 69% участников достигли нормальных уровней фосфатов на 24 неделе и поддерживали нормальный или почти нормальный уровень фосфатов в течение 88 недель. Результаты сканирования костей у пациентов в первом исследовании также предполагали заживление повреждений кости, связанных с остеомаляцией (размягчение костей).
FDA указывает, что пациентам, принимающим фосфат перорально или витамин D, тем, у кого уровень сывороточного фосфата находится в пределах или выше нормального диапазона для их возраста, а также пациентам с тяжелой почечной недостаточностью или терминальной стадией почечной недостаточности, не следует принимать Crysvita.
Напомним, что Crysvita также одобрена FDA для лечения взрослых и детей в возрасте от шести месяцев и старше с X-сцепленной гипофосфатемией, которая вызывает низкий уровень фосфатов в крови и приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков.