Российский препарат для больных спинальной мышечной атрофией (СМА) планируется вывести на рынок в 2026 году, говорится в ответе Минпромторга зампреду комитета Госдумы по охране здоровья Леониду Огулю.
Ранее Огуль направил главе Минздрава Михаилу Мурашко письмо с предложением передать на федеральное финансирование обеспечение дорогостоящими лекарствами больных спинальной мышечной атрофией. Депутат также направил письма вице-премьеру Татьяне Голиковой, в котором просил оказать содействие в переводе закупок этих препаратов на федеральный уровень, и главе Минпромторга Денису Мантурову с просьбой предоставить информацию по ведению разработок отечественных препаратов.
Отечественным производителем лекарственных препаратов ЗАО «Биокад» разработан генотерапевтический препарат для медицинского применения, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии.
«Для реализации мероприятий по скорейшему обеспечению пациентов, нуждающихся в подобной терапии, компании потребуется государственная поддержка финансового и организационного характера, с учетом которых, по предварительной оценке компании, срок государственной регистрации и выхода на рынок данного лекарственного препарата — 2026 год«, — сообщается в письме.
По данным Минпромторга, в настоящее время выполняется программа доклинических испытаний препарата для определения эффективной и безопасной дозы для человека. Подача заявления на проведение клинических испытаний планируется в 2020 году.
Потенциально лекарственный препарат способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена.
«Это, конечно, очень длинный срок. Считаю, что по таким долгожданным препаратам мы должны на законодательном уровне предусмотреть ускоренные процедуры испытаний и регистрации», — сказал Огуль, пояснив, что для этого потребуется внесение изменений в закон «Об обращении лекарственных средств».
По его мнению, в госпрограмму «Фарма-2030» необходимо включить научные изыскания и разработку отечественных аналогов препаратов для лечения всех редких (орфанных) заболеваний. Возможно, необходимо адресно финансировать эту работу через гранты и государственный заказ. Он также отметил, что разработка отечественных аналогов импортных лекарств будет способствовать обеспечению лекарственной безопасности России, бесперебойному обеспечению орфанных пациентов жизненно-важными медпрепаратами и существенному сокращению нагрузки на бюджеты.