Российские ученые создали генетические конструкции для лечения моногенных нейродегенеративных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз и миодистрофия Дюшенна. Об этом рассказал профессор Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ) Михаил Корокин.
Мы создали генетические конструкции доставки в организм с помощью аденоассоциированных вирусов для персонализированной генетической терапии миодистрофии Дюшенна и бокового амиотрофического склероза. На культуре клеток in vitro исследована конструкция для лечения миодистрофии Дюшенна, разработаны модели патологии для исследования эффективности генетических конструкций в живом организме с использованием лабораторных животных. Имеющиеся результаты внушают оптимизм и показывают эффективность этого метода генетической терапии.
«Генетическую поломку до сегодняшнего дня излечить было невозможно, но мы предложили персонифицированную генную терапию на основе аденоассоциированных вирусов. Совместно с учеными из Института биологии гена РАН созданы генетические конструкции для лечения моногенных нейродегенеративных заболеваний. Разработанные генетические конструкции помещаются в аденоассоциированные вирусы, служащие «природными шприцами» для их доставки к месту «поломки» гена в организме человека. Для этого на вирус мы прикрепляем определенные структуры, в результате вирус распознает необходимую клетку и связывается с ней «, — объяснил профессор БелГУ.
Как пояснил Корокин, рассматривается несколько форм лекарства для лечения этих заболеваний, например, в виде глазных капель, аэрозоля для орошения рта и носа, растворов для введения внутривенно и внутримышечно. Работы над проектом идут около шести лет.
Вирус доставит созданную нами генетическую конструкцию в организме человека к конкретному месту, где должна встать наша «заплатка» [в виде созданной учеными правильной генетической конструкции]. Основным результатом реализации такого проекта являются разработанные методы и препараты персонализированной генетической терапии с использованием аденоассоциированных вирусов.
По словам Корокина, миодистрофия Дюшенна и боковой амиотрофический склероз обусловлены патологией в одном гене, в неправильном синтезе продуктов, за выработку которых отвечает этот ген. Кроме этих заболеваний, как уточнил он, ученые исследуют возможность лечения и других моногенных и нейродегенеративных заболеваний, в том числе эпилептическую энцефалопатию, лобно-височную деменцию, синдром Ретта, синдром Леша-Нихана.