В середине июля компания «Новартис» (Novartis) подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию к применению в России своего препарата генной терапии онасемноген абепарвовек (торговое наименование Золгенсма, Zolgensma), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Планируемые показания к применению препарата соответствуют европейским. В случае одобрения Золгенсма станет первым препаратом генной терапии, зарегистрированным в России, об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на письмо Novartis.
Как отмечает в своем письме компания, досье будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок рассмотрения досье и регистрации препарата в России может занимать до 12 месяцев. «При этом предсказать более точные сроки практически невозможно, так как это будет первый препарат генной терапии иностранного производства, проходящий регистрацию на территории России», — говорится в сообщении компании.
В случае успешной регистрации на территории РФ препарат онасемноген абепарвовек (Золгенсма) будет показан для лечения:
- пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа;
- пациентов со СМА с би-аллельной мутацией в гене SMN1, имеющих до 3 копий гена SMN2 включительно, в том числе пациентов без клинических проявлений.
Онасемноген абепарвовек — первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат разработан компанией Авексис для однократного применения (одна инъекция на всю жизнь).