Администрация США по продуктам питания и лекарствам (FDA) одобрила генную клеточную терапию Tecartus (brexucabtagene autoleucel) компании Kite Pharma (входит в состав Gilead Company), которая является первой Т-клеточной терапией для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой мантийноклеточной лимфомы (MCL), которые не ответили на другие виды лечения.
Мантийноклеточная лимфома — злокачественная опухоль из В-лимфоцитов (клеток иммунной системы). Относится к так называемым неходжкинским лимфомам, когда злокачественная опухоль возникает не только в лимфоузлах, но и в миндалинах, селезенке и других органах иммунной системы.
По словам представителей FDA, «это одобрение является еще одним примером лечения, ориентированного на пациента, которое использует собственную иммунную систему человека, дабы помочь ему бороться с раком, опираясь на научный прогресс в этой новой области медицины (прим. — генной терапии)».
Каждая доза Tecartus — это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных клеток иммунной системы пациента. Т-клетки пациента собираются и генетически модифицируются для включения нового гена, который облегчает нацеливание и уничтожение клеток лимфомы. Эти модифицированные Т-клетки (тип лейкоцитов) затем вводятся обратно пациенту.
Безопасность и эффективность Tecartus были установлены в многоцентровом клиническом исследовании с участием 60 взрослых пациентов с рефрактерной или рецидивирующей формой MCL, которые наблюдались по крайней мере в течение шести месяцев после их первого объективного ответа на заболевание. Однократное введение препарата привело к полной ремиссии у 62% пациентов, а объективная частота ответа составила 87%.
В инструкции в препарату указано предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов (CRS), который является системным ответом на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток, вызывающий высокую температуру и гриппоподобные симптомы, а также неврологические проблемы. Синдром высвобождения цитокинов может быть смертельным или опасным для жизни.
Из-за риска CRS, Tecartus утверждается со стратегией оценки и снижения риска (REMS), которая включает в себя элементы обеспечения безопасного использования (ETASU). Меры по снижению риска для Tecartus идентичны мерам текущей программы REMS для другой CAR-T терапии — Yescarta.