Американская компания Concert Pharmaceuticals объявила о присвоении Администрацией США по продуктам питания лекарствам (FDA) статуса «прорывной терапии» экспериментальному пероральному препарату CTP-543 (ингибитор янус-киназы) для лечения взрослых пациентов с очаговой алопецией средней и тяжелой степени. В настоящее время не существует лекарств, одобренных FDA, для лечения очаговой алопеции — аутоиммунного расстройства, при котором из-за воздействия иммунной системы происходит поражение волосяных фолликул, что и приводит к округлым очагам облысения.
Обозначение «прорывная терапия» (Breakthrough Therapy) предназначено для ускорения разработки и пересмотра лекарств, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний, при наличии предварительных клинических данных, свидетельствующих о том, что исследуемая терапия может предложить существенно лучшее лечение по сравнению с уже существующими методами.
Получение статуса для CTP-543 было подтверждено положительными данными клинического исследования фазы II у пациентов с очаговой алопецией средней и тяжелой степени. В сентябре 2019 года компания сообщила, что пациенты, получавшие CTP-543 дважды в день по 8 мг или 12 мг, достигли конечной первичной точки эффективности со статистически значимыми различиями (p <0,001) относительно плацебо в доле пациентов, достигших ≥ 50% относительных изменений по сравнению с исходным уровнем через 24 недели, измеренных по степени тяжести алопеции (SALT). Эти группы также значительно отличались от плацебо по количеству пациентов, достигших показателя SALT 20 или менее через 24 недели, что является основной конечной точкой эффективности, которую Concert намеревается использовать в регистрационных исследованиях. Лечение CTP-543, как правило, хорошо переносилось, при этом один серьезный побочный эффект был отмечен в группе, получавшей дозу препарата 12 мг, при этом пациент смог завершить исследование после кратковременного прерывания дозы.
В качестве следующего шага в программе клинических исследований компания намерена начать исследование фазы III в четвертом квартале 2020 года.