Швейцарский производитель лекарств Roche («Рош») объявил о новых данных исследования FIREFISH препарата Evrysdi (risdiplam, рисдиплам) у детей в возрасте 2-7 месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа. Результаты показывают, что у детей, получавших терапевтическую дозу Evrysdi (17/21), показатели продолжили улучшаться и достигли некоторых контрольных точек.
Согласно представленным результатам 2-летнего исследования, примерно 88% младенцев были живы и не нуждались в постоянной вентиляции легких. Кроме того, 59% детей могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд, 65% сохраняли контроль над головой в вертикальном положении, 29% могли перевернуться и 30% могли стоять с опорой. Кроме того, 100% детей (всего 14) сохранили способность глотать, а 93% (13/14) могли питаться перорально.
«Мы очень воодушевлены результатами, которые мы можем наблюдать на втором году лечения препаратом Evrysdi», — сказал Леви Гарравей (Levi Garraway), главный медицинский директор и руководитель подразделения глобальных разработок Roche. По его словам, эти результаты основаны на эффективности и безопасности Evrysdi, кроме того, компания ждет продолжения оценки как выживаемости, так и двигательных функций в рамках долгосрочных наблюдений.
На момент проведения анализа данных, самому младшему ребенку было 28,4 месяца, а самому старшему — 45,1 месяца. Средний возраст на момент зачисления в испытания составлял 6,3 месяца. Из 17 младенцев, получавших терапевтическую дозу, двое младенцев не смогли выжить из-за осложнений заболевания, через 8 и 13 месяцев лечения, а один младенец был исключен из исследования и, к сожалению, умер через 3,5 месяца. Ни одно из осложнений не было связано с применением рисдиплама.
Напомним, что компания Roche в марте текущего года сообщила о подаче заявки на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА.
В августе FDA одобрила Evrysdi для лечения СМА у взрослых и детей от 2 месяцев и старше.
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме.