Американское агентство FDA, один из трендсеттеров в глобальной фарминдустрии, в прошлом году одобрило 48 новых препаратов в США. На первый взгляд, ничего сверхъестественного: годом ранее регистрационные удостоверения получили 59 лекарств. Тем не менее 2019-й стал знаковым для разработчиков и производителей инновационных препаратов в Соединённых Штатах.
В 2019 году агентство выпустило на рынок рекордное число первых в своём классе препаратов (first-in-class). Этим термином называют лекарства с принципиально новым механизмом действия. Их доля составила 42 % от общего числа одобренных средств — максимальное значение за шесть лет.
В последние годы FDA активно выводит на рынок инновационные препараты. В лидерах — лекарства против рака, для лечения заболеваний центральной нервной системы, против боли. Почти половина одобренных — препараты для лечения орфанных заболеваний, то есть редких, которыми страдает небольшое число людей (не более 200 тыс. на все Соединённые Штаты). Среди них — лекарства от муковисцидоза, печёночной порфирии и других генетических заболеваний.
О чём говорят эти показатели? В первую очередь о том, что FDA собирается обеспечивать пациентов инновационными медикаментами в минимальные сроки. Также стало понятно, что разработка орфанных препаратов, включая перспективные средства клеточной и генной терапии, — один из приоритетов системы лекобеспечения в США.
В 1983 году в Соединённых Штатах был принят Закон об орфанных препаратах (Orphan Drugs Act), давший их разработчикам ряд преференций: ускоренный вывод на рынок, облегчённые критерии для проведения клинических исследований и прочее. Раньше фармкомпаниям было невыгодно разрабатывать такие лекарства: инвестиции сопоставимы с выводом на рынок массовых препаратов, а объёмы продаж гораздо ниже. Сейчас орфанные средства стоят от нескольких сотен тысяч долларов за курс до нескольких миллионов долларов за дозу. Очевидно, что почти никто из пациентов не может их себе позволить, поэтому стоимость лечения покрывается государственными и негосударственными страховками.
У политики, ориентированной на скорейший вывод на рынок орфанных препаратов, есть и недостатки. FDA часто критикуют за то, что оно способствует выпуску препаратов, эффект которых недостаточно изучен. Также до сих пор неясно, как сделать такие дорогостоящие лекарства доступными для населения.
В России ситуация с разработкой инновационных препаратов иная. Ни одно оригинальное средство, созданное у нас, не было одобрено FDA и его европейским аналогом EMA. В первую очередь из-за отсталости отечественного законодательства, регулирующего выпуск новых лекарств. По этой причине в России практически невозможна разработка препаратов генной и клеточной терапии.
Что именно можно улучшить? Минздрав по закону должен публиковать в интернете экспертные отчёты, на основании которых регистрируются лекарства, однако не делает этого. Экспертов в Минздраве тоже явно недостаточно — их всего несколько десятков, а в том же FDA — несколько тысяч. Одновременно отсутствует официальная возможность обсудить процесс разработки с экспертами по телефону, электронной почте или лично (процедура Scientific Advice). В таких условиях шансы на создание инновационных российских препаратов по-прежнему невелики.