Компания Pfizer объявила о том, что Администрация США по пищевым продуктам и лекарствам (FDA) одобрила применение препарата «Яквинус®» (тофацитиниб) для лечения детей возрасте от 2 лет и подростков с полиартикулярным ювенильным идиопатическим артритом (пЮИА). Одобрены две лекарственные формы: таблетки и раствор для перорального применения, дозировка выбирается с учетом веса пациента. Благодаря этому одобрению препарат «Яквинус®» станет первым и единственным ингибитором янус-киназ (JAK), доступным в США для лечения пЮИА.
«Полиартикулярный ювенильный идиопатический артрит, или пЮИА, является тяжелой инвалидизирующей формой заболевания, способной вызывать сильную боль в суставах и ограничивать ребенка в движениях, – отмечает доктор Гермина Бруннер (Hermine Brunner), заведующая отделением ревматологии Медицинского центра детской больницы Цинциннати и директор по научным исследованиям в группе совместных исследований детской ревматологии. – Несмотря на то, что уже существует несколько передовых методов лечения, тофацитиниб будет успешно применяться, поскольку не требует инъекций или инфузий, что довольно тяжело как для детей с пЮИА, так и для их близких. Одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США препарата для перорального применения стало прекрасной новостью, поскольку «Яквинус®» – это новый передовой подход к лечению пЮИА».
Настоящее одобрение основано на данных III фазы исследования, включающего два этапа: 18-недельную открытую фазу (включающую 225 пациентов), и последующее 26-недельное двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы с рандомизированной отменой (включающее 173 пациента), общей продолжительностью 44 недели. В исследовании оценивалась эффективность и безопасность тофацитиниба, принимаемого либо в виде таблеток 5 мг, либо в виде раствора для перорального применения в дозе 1 мг/мл два раза в день, в зависимости от массы тела пациента (<40 кг для раствора для перорального применения) и/или предпочтений пациента.
Исследование достигло своей первичной конечной точки, показав, что пациенты с пЮИА достигли ответа ACR30 (стандартный метод оценки согласно Американскому колледжу ревматологии) в конце вводной фазы. Частота обострения заболевания у пациентов, получавших лечение тофацитинибом (31%; n/N=27/88), была статистически значимо ниже, чем у пациентов, получавших плацебо (55%; n/N=47/85) на 44-й неделе (p=0,0007). При исследовании обострение заболевания было определено как ухудшение на 30 или более процентов минимум трех из шести переменных основного набора ACR ЮИА, при этом не более, чем одна из оставшихся основных переменных ответа ЮИА улучшилась на 30 или более процентов (критерии результата, используемые в клинических исследованиях ЮИА) после рандомизации.
В целом спектр нежелательных лекарственных реакций у пациентов с пЮИА совпадал с такими же реакциями у взрослых пациентов с ревматоидным артритом (РА).
Майкл Корбо, директор по развитию бизнес-подразделения «Ревматология и Иммунология, Pfizer Global Product Development: «Это одобрение является четвертым зарегистрированным показанием для препарата «Яквинус®» и укрепляет его значимость в лечении иммуноопосредованных воспалительных заболеваний и еще раз демонстрирует наш опыт в изучении янус-киназ (JAK)».