Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает Forbes. Уже получено финальное лекарство-кандидат для дальнейших исследований.
Препарат получил название ANB-4. Это первое подобное лекарство российского производства. Компания работала над ним с начала 2018 года. Средство предварительно показало эффективность на животных со СМА, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований.
В результате доклинических исследований сотрудники компании хотят уточнить оптимальную дозировку препарата и изучить его возможную токсичность. К 2021 году планируется переход к клиническим исследованиям.
Клинические исследования препарата ANB-4 будут проводиться у детей со СМА 1 типа — это наиболее тяжелая форма заболевания. Половина таких детей не доживают до 10 месяцев, а еще четверть погибают до 13,6 месяцев. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев.
У больных СМА из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается в очень малых количествах белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов.
«С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — цитирует издание руководителя команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD Дмитрия Мадеру. В компании прогнозируют, что он будет дешевле существующих аналогов, но примерную цену не называют.
Препаратов для лечения СМА не так много. Первым стала Spinraza американской компании Biogen. Стоимость первого года терапии составляет около 45 млн рублей, стоимость второго года и последующих — 20 млн рублей. Недавно появился генотерапевтический препарат Zolgensma, он одобрен в ряде стран, но его стоимость оценивается в $2,125 млн. Это самый дорогой препарат в мире, который из-за своей цены попал в «Книгу рекордов Гиннеса». Достаточно однократного его применения. Также существует препарат Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche. Только Spinraza и «Эврисди» зарегистрированы в России. В Biocad пока не уточняют, когда препарат может появиться на рынке.