В России 24 июня был зарегистрирован препарат «Гэттестив» (МНН тедуглутид) производства Takeda, который используется для лечения пациентов с синдромом короткой кишки с кишечной недостаточностью (СКК-КН) в возрасте от года и старше. Регистрационное удостоверение ЛП-007112 представлено на сайте Государственного реестра лекарственных средств.
В удостоверении отмечается, что препарат представлен в форме лиофилизата для приготовления раствора для подкожного введения.
Препарат возможно рассматривать как орфанный, говорится в документе.
Синдром короткой кишки – крайне редкое хроническое, ведущее к инвалидности и потенциально жизнеугрожающее состояние, при котором человек не может усвоить из пищи достаточное для выживания количество питательных веществ из-за потери абсорбционной способности кишечника. Оно развивается в результате обширной резекции кишечника, причинами которой могут быть травмы, различные заболевания (например, болезнь Крона), сосудистые осложнения; либо из-за врожденных пороков развития. Распространенность СКК-КН варьируется от 1 до 5 случаев на 1 млн человек.
Пациентам с СКК-КН жизненно необходима специальная терапия в виде парентального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ). Это высокозатратное долговременное лечение, которое ограничивает пациента в передвижении. До сегодняшнего дня ПП/ИТ оставалась единственным вариантом терапии для поддержания жизни пациента, однако проявления СКК-КН и полная зависимость от парентерального питания могут приводить к развитию серьезных осложнений, таких как инфекции и сепсис, тромбоз и поражение печени, а также значимое ухудшение качества жизни.
Препарат тедуглутид («Гэттестив») способен улучшить адаптацию кишечника, стимулируя естественное усвоение жидкости и питательных веществ у пациентов с СКК-КН. Впоследствии это может привести к сокращению и полному отказу от ПП/ИТ. Препарат имитирует действие природного гормона – глюкагоноподобного пептида-2 (ГПП-2), стимулируя адаптацию кишечника и увеличивая абсорбционную способность слизистой кишки. Препарат вводится подкожно. Рекомендованная дозировка составляет 0,05 мг/кг массы тела 1 раз в день для взрослых и детей.
Тедуглутид прошел рандомизированное многоцентровое двойное слепое исследование в течение 24 недель с участием 59 пациентов, зависимых от ПП/ИТ, в возрасте от 1 года до 17 лет. Результаты испытаний продемонстрировали стойкую эффективность препарата в динамике с постоянным снижением потребности пациентов в ПП/ИТ: к 24 неделе применения необходимый объем ПП/ИТ снизился на 41,57%, а необходимая длительность ПП/ИТ – на 26,09%. Три пациента к 24 неделе применения препарата достигли независимости от парентерального питания. Схожие результаты исследований и отсутствие нежелательных реакций было отмечено и у взрослых пациентов.
Уточнение: В предыдущей версии публикации были допущены неточности. Препарат «Гэттестив» не входит в перечень ЖНВЛП, а также в нем отсутствуют наркотические средства, психотропные вещества и их прекурсоры. Редакция GxP News приносит извинения.