Американская Amylyx Pharmaceuticals подала заявку в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на одобрение экспериментального препарата для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщает BiopharmaDive.
Теперь у FDA есть около двух месяцев, чтобы решить, достаточно ли данных предоставила Amylyx. Само рассмотрение заявки обычно занимает около 10 месяцев.
То, что Amylyx подала заявку на одобрение лекарства, известного как AMX0035, стало неожиданностью для медицинского сообщества, отмечает издание. Несмотря на то, что в ходе промежуточных клинических испытаний были получены положительные результаты, компания в апреле заявила, что FDA хотело бы рассмотреть результаты дополнительного плацебо-контролируемого исследования, прежде чем инициировать рассмотрение заявки.
Но с тех пор позиция агентства изменилась. Руководство Amylyx сообщило изданию, что во время июльской встречи сотрудники FDA призвали их подать заявку на одобрение препарата.
БАС является прогрессирующим заболеванием, которое разрушает нервные клетки. Со временем болезнь приводит к ослаблению и потере функций мышц, что затрудняет выполнение повседневной деятельности пациентами, такими как ходьба, говорение, еда и дыхание.
Приложение Amylyx основано на испытании среди 140 человек, у которых был диагностирован БАС, и у которых начали проявляться симптомы в течение последних полутора лет. Основная цель заключалась в том, чтобы увидеть, может ли AMX0035 замедлить снижение функциональности, связанное с заболеванием. Результаты, опубликованные в прошлом году в Медицинском журнале Новой Англии, показали, что за 24-недельный период пациенты, получавшие AMX0035, набрали в среднем на 2,3 балла больше, чем пациенты, получавшие плацебо, по 48-балльной шкале, оценивающей тяжесть их заболевания.
«Изменение на 2–3 пункта … может показаться незначительным», — отметила Сабрина Паганони, руководитель исследования. — «Но на самом деле в таком масштабе даже небольшое изменение может иметь большое влияние на повседневную жизнь».
По словам представителя компании, Amylyx надеется оказать дальнейшую поддержку своему препарату с помощью испытания под названием PHOENIX, в котором примут участие около 600 участников примерно на 65 сайтах в США и Европе.
Если AMX0035 пройдет проверку регулирующих органов, это будет первое новое одобренное средство против БАС в США с момента утверждения в 2017 году препарата Radicava, разработанного Mitsubishi Tanabe Pharma. В настоящее время средняя продолжительность жизни пациентов с БАС, у которых проявляются симптомы, составляет от трех до пяти лет.
Amylyx уже запросила одобрение AMX0035 в Канаде и планирует сделать то же самое в Европе к концу года.