Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило клинические испытания генной терапии fordadistrogene movaparvovec от Pfizer, разработанной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), сообщает FirstWordPharma. Причиной стала смерть пациента в исследовании фазы Ib.
Подробности о решении регулятора были раскрыты в письме компании, которое размещено на веб-сайте проекта Muscular Dystrophy (PPMD).
Как указано в письме, пациент числился в неамбулаторной когорте исследования, при этом компания Pfizer отметила, что у нее «еще нет полной информации» о том, что произошло. Производитель лекарств добавил, что скрининг и дозирование в исследовании были приостановлены, пока он работает с комитетом по мониторингу внешних данных (DMC) для анализа данных.
Согласно записи на ClinicalTrials.gov, исследование, начавшееся в 2018 году, проводилось для тестирования введения однократной внутривенной инфузии препарат примерно у 35 амбулаторных и неамбулаторных пациентов с МДД. Они получали одну из двух доз генной терапии, ранее известной как PF-06939926.