Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний — спинальной мышечной атрофии и муковисцидоза. Это решение стало ответом экспертного сообщества на обращение председателя правления фонда Александра Ткаченко ввиду ожидающейся регистрации лекарственного препарата «Золгенсма» на территории России.
В сентябре Ткаченко обратился к врачебному сообществу с просьбой провести анализ накопленной врачебной практики по применению препарата «Золгенсма». Александр Ткаченко отметил, что с момента выхода препарата на рынок накопился значительный мировой и отечественный опыт, который позволяет уточнить подходы к применению препарата в лечении детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
9 декабря 2021 года «Золгенсма» был зарегистрирован в РФ. Решение экспертов о расширении возрастных рамок учитывает положения инструкции к применению «Золгенсма», предложенной производителем и утвержденной при регистрации препарата. Оно открывает возможность обеспечивать лекарственным препаратом вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение.
Экспертный совет также еще раз подтвердил невозможность применения других видов патогенетической терапии после применения «Золгенсма» до момента подтверждения безопасности и, главное, эффективности комбинирования разных видов лекарственной терапии СМА в ходе клинических испытаний.
Сегодня фонд, удовлетворяя все полученные заявки, обеспечивает лекарственными препаратам 1076 детей с диагнозом СМА, в том числе, 21 ребенок за счет фонда получил «Золгенсма». Стоимость одной упаковки превышает 100 млн руб.
Также на заседании экспертного совета 9 декабря было принято решение о расширении возрастных рамок применения лекарственного препарата «Трикафта» для лечения муковисцидоза. С 2022 года «Круг добра» сможет закупать лекарственный препарат «Трикафта» в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от шести до 18 лет. Также были сняты ранее действовавшие ограничения по тяжести заболевания.