Компания BioMarin Pharmaceutical опубликовала отчет о положительных результатах исследования III фазы GENEr8-1 препарата Roctavian в качестве средства для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А, сообщает PharmaLive. Как сообщали СМИ, терапия препаратом в случае его выхода на рынок может стоить до $3 млн, что сделает лекарство самым дорогим в мире.
Всего в исследовании приняли участие 134 человека, что делает его на сегодняшний день крупнейшим в своем роде. На второй год исследования специалисты обнаружили, что Roctavian вызывает снижение годовой частоты кровотечений (ABR) на 85% — на 4,1 кровоизлияния в год — по сравнению с исходным уровнем в 4,8 кровоизлияния в год. Средний показатель ABR составлял 0,8 на протяжении всего периода исследования.
Все участники получили однократную дозу препарата в размере 6–13 г/кг, и ни у кого из них не было зафиксировано тромбоэмболических осложнений, злокачественных новообразований или других последствий. Никаких новых сигналов безопасности и серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, также не появлялось.
В течение всего периода наиболее частыми побочными эффектами были повышение уровня ферментов печени от легкой до умеренной степени без длительных последствий и реакции, связанные с инфузией. Некоторые участники сообщали о головных болях, артралгии, утомляемости и тошноте.