В адрес премьер-министра РФ Михаила Мишустина было направлено открытое письмо, в котором говорится о препарате «Трикафта», способном помочь 90% больных с муковисцидозом, но пока не зарегистрированном в России.
Фонд «Круг добра» обеспечивает этим препаратом только детей до 18 лет, а взрослые с муковисцидозом не могут начать или продолжать таргетную терапию в связи с высокой стоимостью препарата. Без этой терапии легкие и другие органы работают хуже, отмечается снижение качества и продолжительности жизни.
Некоммерческие организации (в том числе «Помощь больным муковисцидозом», Всероссийская ассоциация для больных муковисцидозом, Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям), врачи и пациенты просят о закупках препарата за счет федерального бюджета, проведении ускоренной экспертизы препарата и его регистрации, а также о включении в перечень программы «14 высокозатратных нозологий».
Препарат выпускает американская биофармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals. Его одобрили в США в 2019 году для пациентов старше 12 лет. Годовой курс лечения «Трикафта» стоит 23 миллиона рублей.