Швейцарская Novartis может начать производство препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma («Золгенсма») на своем заводе в Северной Каролине. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лицензию для этого предприятия, сообщает FiercePharma.
Завод площадью 170 тыс. квадратных футов расположен в Research Triangle Park в Дареме, Северная Каролина. Это второй завод Novartis в США, где компания производит генную терапию — первый находится в Либертивилле, штат Иллинойс. Производство Zolgensma на этом заводе было запущено в 2019 году.
«Это предприятие не только поддержит проект Novartis за счет производства как клинических, так и коммерческих продуктов, но в конечном итоге позволит нам помочь большему количеству пациентов, живущих с редкими генетическими заболеваниями», — заявила президент Novartis Gene Therapies Кристин Фокс.
Препарат Zolgensma был одобрен FDA в 2019 году. Его прейскурантная цена составляет $2,125 млн, это самое дорогое лекарство в мире. По данным компании, на сегодняшний день терапию Zolgensma получили более 1,8 тыс. пациентов во всем мире.