В России по правилам ЕАЭС был зарегистрирован препарат «Лукстурна» (воретиген непарвовек), который предназначен для терапии наследственной дистрофии сетчатки, сообщает Vademecum. Разработчик препарата – американская компания Spark Therapeutics, а держатель регудостоверения – швейцарская Novartis (отвечает за дистрибуцию препарата за пределами США).
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2017 году одобрило «Лукстурну» для терапии наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельными мутациями в гене RPE65. Лечение обоих глаз в США составляет $850 тысяч. Spark Therapeutics и Novartis в начале 2018 года заключили соглашение, согласно которому швейцарская фармацевтическая компания получила права на продажу препарата за пределами США. Европейское агентство лекарственных средств (EMA) через несколько месяцев разрешило применять «Лукстурну» по этому же показанию.
Наследственную дистрофию сетчатки летом 2021 года включили в перечень болезней, для лечения которых закупка лекарств финансируется за счет госфонда «Круг добра». В сентябре прошлого года попечительский совет фонда утвердил к закупке «Лукстурну» в качестве незарегистрированного препарата. А в ноябре «Круг добра» подписал с фармкомпанией «Ирвин 2» (входит в «Фармэко») и НМИЦ глазных болезней им. Гельмгольца договор на поставку «Лукстурны» для шести подопечных фонда.
9 декабря 2021 года в России зарегистрировали препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) производства Novartis, применяющийся для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
