В 2017 году Американское общество клинической онкологии объявило, что главным достижением года стал метод CAR-T-клеточной терапии, и тогда же в США были официально зарегистрированы два препарата. На самом деле речь идет не о лекарствах, а о принципиально новой технологии лечения. У пациента берутся собственные иммунные клетки, модифицируются в лаборатории, размножаются и затем вводятся обратно пациенту. Терапия CAR-T применяется в тех ситуациях, когда альтернативы нет.
Первой российской клиникой, где врачи смогли применить уникальную технологию, стал Центр детской гематологии им. Дмитрия Рогачева.
На базе центра CAR-T-клеточную терапию по индивидуальным показаниям получали пациенты с острым лимфобластным лейкозом и В-клеточными лимфомами в тех случаях, когда все остальные варианты лечения уже исчерпаны и оказались неэффективными.
Центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева был вынужден приостановить лечение методом CAR-T-терапии после того, как немецкий производитель соответствующего оборудования и партнер центра Miltenyi Biotec перестал поставлять его в Россию.
Но это не означает, что дети, для которых CAR-T-терапия – последний шанс, ее не получат.
Вот что говорит Ирина Боровова, президент Всероссийской ассоциации онкопациентов «Здравствуй!»:
Конечно, сложная ситуация с тем, что все это произойдет небыстро, а дети болеют сегодня и будут болеть завтра, конечно, очень хотелось, чтобы у нас появились такие собственные технологии быстрее. И это очень сильно печалит.
Однако для нас не закрыт Китай, для нас не закрыта Корея, и, если мы в конце концов не можем дать свои собственные ресурсы, ничего не мешает детей отправлять за рубеж. Этого бы не хотелось, но в безвыходной ситуации у нас законодательно уложено, что мы имеем полное право оплатить детям зарубежное лечение, если такие технологии за рубежом есть, но их нет у нас. Такой путь государством в госгарантиях уложен. Поэтому сил и здоровья, конечно, родителям, которые в этой части будут утружены, потому что одно дело ребенка лечить здесь, а другое дело ребенка лечить за рубежом. Это ж все равно расходы, даже если там государство оплатит лечение, но это дорога, проживание, много еще к тому расходов, на которые среднестатистический гражданин России не совсем способен.
Но как бы это ни было трудно, другой альтернативы пока нет. В России не зарегистрировано ни одного продукта CAR-T-клеточной терапии. Программа, в ходе которой пациенты получали лечение, имела статус академического исследования и не являлась коммерческим продуктом. Более того, государственные источники финансирования в данном случае привлечь невозможно: это незарегистрированные технологии, и многие расходные материалы для производства не имеют государственной регистрации для медицинского применения.
Альтернативой заводскому производству, сильно удешевляющему конечный продукт, было и остается CAR-T в специализированных лабораториях. По этому пути пошли некоторые европейские страны, и клетки, созданные в рамках таких проектов, стоят примерно в 10 раз дешевле заводских. Если бы было принято решение о локальном производстве в специальных лабораториях, эта терапия была бы доступна для всех нуждающихся.
Илья Ясный, руководитель научной экспертизы фармацевтического фонда «Инбио Венчурс» так обозначил проблему:
И тут еще проблема в том, что у нас с точки зрения регуляторики эта область очень плохо проработана. Поэтому и не получила эта технология регистрации. И поэтому компании «Новартис» и Gilead – авторы оригинальной технологии, которые вышли первые на рынок в США и Западной Европе, – не могут просто взять и привезти сюда эту технологию. Потому что нет для этого законодательной основы.
У нас эта область регулируется уродским законом о биомедицинских клеточных продуктах, который не имеет аналогов в мире и плохо приспособлен для таких технологий. В то время как на Западе эти продукты регулируются как лекарства, но особого типа со своими особенностями. Называются препараты генной клеточной терапии. Но в целом на них распространяются все те же самые лекарственные нормы руководства. А у нас это не лекарства, а отдельная сущность БМКП. Это только вредит, потому что удваивает требования. Есть отдельные лекарственные требования, а есть такие же, только для БМКП. То есть раздвоены получаются.
Напомним, что первой клиникой, где врачи смогли применить революционную клеточную технологию в России, стал Центр детской гематологии им. Дмитрия Рогачева. Работа над переносом технологии несколько лет велась командой ученых и врачей под руководством доктора медицинских наук Михаила Масчана. Что происходит в центре сейчас, когда немецкая биотехнологическая компания Miltenyi Biotec приостановила поставки в Россию расходных материалов для проведения CAR-T-терапии онкогематологических заболеваний, рассказывает профессор Масчан:
Что это значит для нас? В плане трансплантации это значит, что мы должны были (и мы это сделали) перейти на альтернативную технологию. Как я уже сказал, есть другие технологии трансплантации. У них есть свои минусы, в которых они проигрывают очищенной трансплантации. Есть свои плюсы, где они выигрывают.
И для нас это скорее такая профессиональная задача. Я бы не назвал ее сверхсложной. Она рабочая профессиональная задача, как смена некоторой технологической платформы. В общем, мы параллельно развивали ту и другую. Мы больше внимания уделяли очищенному трансплантату. Но сейчас мы перешли на неочищенный трансплантат. И я не вижу в этом катастрофы.
Пациенты от этого перехода… я не могу сказать, что они вовсе не пострадают, но это, знаете, как любая смена, это как переход на лекарства другой марки. Наверное, появляются пациенты, у которых больше побочных эффектов. Но это же касается всего, что происходит в российской медицине, где мы должны перейти на импортозамещение и на какие-то альтернативные поставки. Здесь это такого класса проблема.
Это для нас, знаете, профессионально не очень просто, потому что мы очень много сил интеллектуальных, организационных вложили в то, чтобы вот эту очищенную технологию довести до абсолюта какого-то, до максимальных результатов.
Сейчас нам нужно потратить силы, время и интеллект на то, чтобы научиться пользоваться этой другой технологией на максимально высоком уровне. Я думаю, что это возможно. И здесь я скорее это воспринимаю как профессиональный вызов, который вполне нам по силам. It is a challenge. Но тем не менее в России множество клиник крупных, взрослых и детских, используют эту альтернативную технологию с большим успехом. Нам есть с кем посоветоваться.