Европейское агентство лекарственных средств (EMA) присвоило препарату AT-007 (Gavorestat) компании Applied Therapeutics статус орфанного средства для лечения галактоземии, сообщает Pharmaceutical Technology.
AT-007 – пенетрантный ингибитор альдозоредуктазы (ARI) центральной нервной системы (ЦНС), разрабатываемый для лечения нескольких редких заболеваний, включая дефицит сорбитолдегидрогеназы, дефицит фосфоманномутазы, врожденное нарушение гликозилирования и галактоземию.
Это соединение блокирует фермент альдозоредуктазу, играющий важную роль в патогенезе галактоземии. Эффективность AT-007 оценивали в регистрационном исследовании фазы I/II (ACTION-Galactosemia), проведенном у взрослых с галактоземией. Результаты показали, что препарат хорошо переносится и безопасен, а также снижает уровень галактита. В настоящее время средство изучается в рамках исследования фазы III (ACTION-Galactosemia Kids) у пациентов в возрасте от 2 до 17 лет с галактоземией. AT-007 также оценивается в долгосрочном открытом исследовании у взрослых пациентов с галактоземией.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже присвоило AT-007 статус редкого детского орфанного препарата для лечения галактоземии и врожденного нарушения гликозилирования. AT-007 получил статус Fast Track от FDA для лечения галактоземии.
«Мы планируем встретиться с экспертами EMA в третьем квартале, чтобы обсудить заявку в Европе для условного одобрения препарата на основе доступных данных о биомаркерах или полного одобрения на основе данных об ожидаемых клинических результатах», – отметила основатель и генеральный директор Applied Therapeutics Шошана Шендельман.