Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата Evrysdi («Эврисди», МНН – рисдиплам) компании Roche для лечения детей в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), сообщает Pharmaceutical Technology.
Средство предназначено для терапии заболевания, вызванного мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. FDA одобрило включение пациентов новой возрастной группы на основании промежуточных данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе открытого одногруппового многоцентрового клинического исследования Rainbowfish у новорожденных.
В исследовании анализировались эффективность, безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика рисдиплама у детей от рождения до шестинедельного возраста с генетически диагностированной СМА, у которых не было никаких симптомов.
Данные испытаний показали, что большинство младенцев с предсимптомным течением заболевания, получавших препарат, в результате научились сидеть и стоять, половина из них начала ходить после 12 месяцев лечения.
Среди младенцев с двумя или тремя копиями гена SMN2 все в результате могли сидеть после одного года лечения Evrysdi. Кроме того, 67% и 50% испытуемых могли стоять и ходить соответственно. Все дети были живы в течение одного года и не нуждались в постоянной вентиляции легких.
Evrysdi в настоящее время одобрен в США для лечения детей и взрослых со СМА.