Компания Edgewise Therapeutics, занимающаяся разработкой пероральных биодоступных низкомолекулярных препаратов для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о начале клинических испытаний второй фазы CANYON по оценке препарата EDG-5506 для терапии мышечной дистрофии Беккера. В настоящее время в мире не существует одобренных методов лечения этого заболевания.
EDG-5506 – низкомолекулярный модулятор миозина для перорального введения, предназначенный для защиты восприимчивых к повреждению быстрых волокон скелетных мышц при дистрофинопатиях, таких как МДБ и мышечная дистрофия Дюшенна (МДД).
CANYON оценит эффективность EDG-5506 в течение 12 месяцев применения, а также безопасность, фармакокинетику (ФК), биомаркеры, такие как креатинкиназа (КК), и функциональные показатели у лиц с мышечной дистрофией Беккера в возрасте 12 лет и старше.
Ожидается, что в этом плацебо-контролируемом исследовании примут участие около 66 человек. Испытания пройдут в 14 медицинских центрах США, Великобритании и Нидерландов.