Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласилось рассмотреть в ускоренном порядке заявку компании Biogen на одобрение экспериментального лечения наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщает Reuters.
Данные, представленные компанией в октябре 2021 года, показали, что препарат Tofersen не смог вызвать статистически значимого изменения функционального состояния пациентов с быстро прогрессирующим БАС по сравнению с плацебо через 28 недель лечения. В июне компания заявила, что последующие исследования показали, что раннее введение препарата может принести пользу пациентам с БАС, у которых есть генетическая мутация SOD1.
Этот тип мутации приводит к выработке большего количества белка SOD1, который может накапливаться до токсического уровня.
В Biogen надеются на ускоренное одобрение препарата американским регулятором. Тот же самый путь был использован компанией для продвижения скандального средства от болезни Альцгеймера Aduhelm.
7 июня 2021 года FDA одобрило разработанный Biogen препарат Aduhelm (адуканумаб) для людей с болезнью Альцгеймера, от которой страдают около 35 млн человек в мире. Это первое лекарство для пациентов с болезнью Альцгеймера, одобренное в США с 2003 года. Вокруг решения регулятора разгорелись споры, многие сотрудники FDA подали из-за него в отставку.
В июне 2022 года Biogen из-за политики страховщиков прекратила обсервационное исследование ICARE AD, которое должно было собрать реальные данные об использовании препарата для лечения болезни Альцгеймера Aduhelm в США. Это решение фактически поставило точку на коммерческих перспективах Aduhelm.