Компания Verve Therapeutics начала испытания нового поколения технологии редактирования генов, пишет BioPharma Dive. В ходе исследования будет протестирована методика лечения сердечно-сосудистых заболеваний, основанная на новой и теоретически более точной форме CRISPR.
Verve уже ввела дозу первому пациенту, принимающему участие в исследовании, примерно через два месяца после того, как регулятор выдал разрешение на проведение испытания в Новой Зеландии. Компания планирует включить в исследование около 40 пациентов с наследственной гетерозиготной гиперхолестеринемией.
Verve планирует открыть исследовательские центры в США и Великобритании в конце 2022 года. По данным компании, первые результаты по безопасности и изменению уровня холестерина ожидаются примерно в 2023 году.
10 лет назад в журнале Science была опубликована статья, описывающая новый метод редактирования ДНК. Авторы Дженнифер Дудна, Эммануэль Шарпантье и их коллеги показали, как бактериальную иммунную систему можно запрограммировать на редактирование определенных генов, предоставив исследователям новый инструмент.
Несколько биотехнологических компаний разрабатывают основанные на CRISPR технологии, адаптированные для внесения более точечных изменений в ДНК. Одна из этих технологий называется редактированием базы. Она может изменять отдельные элементы в гене без разрыва обеих цепей двойной спирали ДНК.